희귀의약품 국내개발 지원 영향평가 및 제도 연구

Abstract

Ⅰ. 총괄연구개발과제 요약문 1. 국문요약문 012 2. 영문요약문 014 Ⅱ. 총괄연구개발과제 연구결과 제1장 총괄연구개발과제의 연구목적 및 필요성 016 제2장 총괄연구개발과제의 연구내용 및 방법 028 제3장 총괄연구개발과제의 최종결과 및 고찰 033 제4장 총괄연구개발과제의 연구성과 223 제5장 총괄주요연구 변경사항 224 제6장 총괄참고문헌 225 제7장 총괄첨부서류 228 Ⅲ. 제 1세부연구개발과제 연구결과 제1장 세부연구개발과제의 요약문 230 제2장 세부연구개발과제의 연구목적 234 제3장 세부연구개발과제의 연구내용 및 방법 235 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 239 제4장 세부연구개발과제의 결과 및 고찰 239 1. 국내 외 희귀의약품 허가현황 및 개발현황 조사 239 가. 국외희귀의약품 허가 현황 및 개발현황 239 (1) 미국 239 (2) 유럽연합(EU 246 (3) 일본 250 나. 국내 희귀의약품 허가현황 및 개발현황 조사 260 (1) 식약청희귀의약품통합지정성분및품목허가현황분석 260 (2) 식약청 의약품임상시험계획승인 현황조사 271 (3) 국내 제약회사 개발현황 272 다. 국내의 미허가된 희귀성의약품의 수입현황조사 275 (1) 한국희귀의약품센터를통하여구입공급된품목리스트 275 2. 국내 희귀질환의 유병률 조사 280 가. 식약청허가 희귀의약품지정대상질환의 유병률조사 280 나. 국내 희귀난치성질환의료비지원대상질환 유병률조사 282 다. 2010년 질병관리본부헬프라인 등재 희귀질환 유병률조사 282 3. 국내 허가된희귀의약품관련 지정대상질환(50개) 질병정보구축 283 가. 해당 희귀질환 질병정보 자료 조사 283 4. 국내 희귀질환에 대한 치료약제 조사 287 가. 희귀난치성 질환 의료비 지원대상 질환치료약제조사 287 나. 한국희귀난치성질환연합회소속 희귀질환환우회 대상치료현황조사 288 5. 국내 희귀질환대상 총진료비와 약제비자료조사 292 가. 국내희귀난치성질환의료비지원대상질환 총진료비와 약제비자료조사 292 나. 국내질병관리본부 헬프라인등재 희귀질환 총진료비와 총약품비조사 293 6. 의약품 개발필요성조사 나. 해외허가된품목의경우품목도입및개발필요성에대한수요조사 304 7. 의약품 개발이 필요한 희귀질환 선정 조사 314 8. 연구결과에 의한 국내 개발 지원 대상 희귀의약품 제안 316 9. 향후 희귀의약품 개발지원을 위한 제보제공을 위해 기존 기관, 단체별 제공 되고 있는 정 320 제5장 세부 참고문헌 339