- 희귀질환은 환자수가 적으나 그 종류는 약 7천여 개에 이르는 것으로 알려져 있어 전체 대상 인구규모는 작지 않으며 보건의료정책에서 차지하는 함의가 점차 증가하고 있음 - 생명공학 기술 및 유전자 정보의 해독기술의 발달 등으로 희귀의약품 개발은 빠르게 증가하고 있고, 기존의 대규모 블록버스터 중심의 신약개발에서 향후에는 특정 질환의 전문치료제 중심으로 신약개발이 활성화될 것으로 전망됨 - 우리나라에서도 신약 연구개발 역량이 향상되면서 희귀의약품 개발의 성과가 나타나기 시작하였고, 정부는 희귀의약품 정책을 기존의 수입 공급에서 국내 개발 지원으로 전환하고 있음 - 정부는 희귀질환자의 치료비 경감 및 의약품에 대한 접근성 향상을 위한 다양한 정책을 시행하여 성과를 거두고 있으나, 환자들의 치료제에 대한 접근성 문제와 경제적 부담은 아직 존재하고 있음 - 희귀질환자 및 희귀의약품의 증가가 더욱 가속화될 것으로 예상되는 환경에서, 향후 환자의 치료가능성 제고와 산업의 건전한 성장을 위해서는 희귀의약품의 개발과 환자지원, 공급 안정에 관한 집중적 연구가 필요함
목차
요약 1 제1장 서론 25 제1절 연구의 배경 및 필요성 25 제2절 연구 목적 26 제3절 연구내용 및 방법 27
제2장 외국의 희귀의약품 관련 정책 및 성과 31 제1절 국가별 희귀의약품 정책 현황 31 제2절 외국의 희귀의약품 정책의 성과 57
제3장 희귀의약품 개발 지원체계 65 제1절 국내 희귀의약품 개발 현황과 특성 65 제2절 희귀의약품 개발 지원 현황과 문제점 68 제3절 희귀의약품 개발 지원체계의 발전방안 76
제4장 희귀의약품 관련 환자 지원체계 91 제1절 희귀의약품 관련 환자 지원을 위한 국내 제도 91 제2절 희귀질환자의 의료 이용 및 의약품 이용 현황 조사 100 제3절 희귀의약품 관련 환자 지원체계의 발전방안 107
제5장 희귀의약품 공급 안정화를 위한 관리체계 115 제1절 희귀의약품 공급 현황 및 문제점 115 제2절 한국희귀의약품센터의 의약품 공급 현황 분석 131 제3절 희귀의약품 공급 안정화를 위한 관리체계의 발전방안 144
